Geweldig nieuws: een stap dichter bij ons doel

De Hersenstichting heeft een subsidie toegekend voor het ontwikkelen van gentherapie voor Noordzeeziekte. Wat een geweldig nieuws!

Stichting Noordzeeziekte trekt samen op met Prof. Dr Tom de Koning (UMCG) en Sabine Fuchs (UMCU)om een innovatieve strategie te ontwikkelen met behulp van prime editing om het foutje in het DNA te corrigeren. Door de toekenning van een subsidie van de Hersenstichting kan het onderzoek nu van start.

Gentherapie veelbelovend

Alle Noordzeeziekte-patiënten wereldwijd hebben exact hetzelfde foutje in hun DNA. Als we dat weten te herstellen is er hoop op een effectieve en universele behandeling voor Noordzeeziekte. Vanaf het moment dat het UMCG, het UMCU en Stichting Noordzeeziekte de handen ineen hebben geslagen, hebben we natuurlijk er alles aan gedaan om subsidies aan te vragen voor het onderzoek. We zijn dan ook blij dat we kunnen vertellen dat we een toekenning van de Hersenstichting hebben gekregen! Hiermee zou een basis kunnen worden gelegd voor een behandeling die de oorzaak van de ziekte aanpakt. En niet alleen voor Noordzeeziekte, maar ook voor andere erfelijke metabole- of hersenziekten.

Dit kan een revolutie zijn

Eind 2022 kwamen we op een internationaal congres -georganiseerd door Movement Disorders Groningen- voor het eerst in contact met Sabine Fuchs van het academisch ziekenhuis in Utrecht. In het laboratorium van het UMCU wordt door Sabine en haar team gewerkt met technologieën die foutjes in de genen kunnen repareren. Een van de technieken is prime editing, een variant van de CRISPR/Cas9 technologie, die heel precies DNA van patiënten kan veranderen. Sabine wil een innovatieve strategie ontwikkelen om efficiënt en veilig de hersencellen te repareren. De ontwikkeling van gentherapie voor Noordzeeziekte zou een revolutie teweegbrengen in de vooruitzichten voor patiënten met deze aandoening.

Samen sterk

Het klinische team in het UMCG behandelt veel patiënten met Noordzeeziekte en er is intensief contact met de Nederlandse en buitenlandse behandelaars. De groep van Fuchs heeft ruime ervaring met prime-editing. Dit in combinatie met de betrokkenheid van de patiënten via onze stichting kan het project tot een groot succes maken.

We hebben jouw hulp nog steeds nodig

Met de toekenning van de Hersenstichting kunnen we de eerste cruciale stappen zetten om op zoek te gaan naar genezing voor Noordzeeziekte. Maar ons werk is nog niet klaar. Noordzeeziekte is ontzettend progressief en daardoor neemt de levenskwaliteit van patiënten snel af. Om het onderzoek echt vaart te kunnen geven, blijft er geld nodig.

Scroll to top